Дайджест трансляционной медицины: расширение глобального доступа к экспериментальной таблетке (принимаемой раз в месяц) для профилактики ВИЧ, персонализированная генная терапия по модели трансплантации органов и новый проект по поиску антител против рака стоимостью 25 миллионов долларов США

Представляем ключевые новости и тенденции мировой трансляционной науки за последнюю неделю. Материал подготовлен на основе свежего выпуска Nature Briefing: Translational Research.

Исследования показывают, что антитела (на фото), нацеленные на собственные молекулы организма, могут как способствовать, так и препятствовать развитию рака. (Science Picture Co / Science Photo Library)

1. Поиск антител к раку: стартовал проект ATLAS (бюджет — 25 млн долларов США)
   Проект ATLAS будет анализировать образцы крови различных групп населения для выявления антител, способствующих или препятствующих развитию рака. Недавние работы показали, что некоторые аутоантитела, нацеленные на собственные клетки человека, могут деактивировать цитокины — координаторы иммунного ответа, — делая людей уязвимыми для инфекций. Поскольку цитокины также могут стимулировать или подавлять рост опухолей, исследователи предполагают, что аутоантитела способны влиять на реакцию иммунной системы на онкологическое заболевание. Первый этап исследования охватит 16 000 участников и будет сосредоточен на людях с диагностированным раком, дискордантных парах близнецов (где один болен, а другой нет), а также на лицах из группы высокого риска, избежавших заболевания, таких как курильщики и носители предрасполагающих к раку мутаций.
   📄 Источники: Science/ Cell
2. Персонализированная генная терапия: новый подход по аналогии с трансплантацией органов
   Некоммерческая организация «Центр терапевтической генетики» (Center for Therapeutic Genetics) займётся разработкой персонализированных генных терапий для людей с редкими заболеваниями с целью снижения стоимости и повышения доступности таких методов. В настоящее время рынок генной терапии ограничен, и некоторые семьи детей с редкими генетическими патологиями вынуждены самостоятельно объединяться с отдельными исследователями для сбора миллионов долларов на индивидуальное лечение. Вместо длительного и дорогостоящего процесса получения отдельного разрешения для каждого случая авторы инициативы предлагают использовать модель, схожую с трансплантацией органов: решение будет приниматься врачебной комиссией на основании единого протокола. «Подход центра призван сделать персонализированное лечение более похожим на трансплантацию органов, когда врачам не нужно получать отдельное разрешение для каждого случая», — отмечает глава центра Уинстон Ян.
   📄 Источник: STAT
3. Прозрачность клинических исследований в Европе
   Европейское агентство по лекарственным средствам (EMA) ужесточает контроль за публикацией результатов клинических испытаний. Недавний анализ центральной базы данных показал, что лишь 42% исследований, обязанных раскрыть результаты, делают это в установленные сроки; из опубликованных отчётов менее половины были представлены вовремя. В ответ EMA внедрило систему уведомлений по электронной почте и мониторинга, позволяющую отслеживать испытания, не представившие результаты. Агентство также планирует обнародовать данные о количестве опубликованных результатов к концу года. Параллельно государства-члены ЕС изучают способы повышения уровня соблюдения требований на национальном уровне.
   📄 Ссылка: препринт medRxiv(не прошедший рецензирование)
4. Доступность средств профилактики ВИЧ
   Компания Merck передала лицензии на производство экспериментальной ежемесячной таблетки для доконтактной профилактики ВИЧ (PrEP) семи производителям дженериков, охватывающим 129 стран с низким и средним уровнем дохода. Препарат находится на поздней стадии клинических испытаний. Ожидается, что заключённые соглашения позволят производителям в Африке и Индии заблаговременно подготовиться к крупносерийному выпуску и скоординировать процесс получения разрешений регулирующих органов. Вместе с тем сохраняются опасения относительно исключения ряда стран из соглашения и отсутствия данных о ценообразовании — особенно на фоне разочарования, связанного с ограниченным доступом к инъекционному ленакапавиру для PrEP (принимаемому раз в шесть месяцев) после аналогичных лицензионных сделок, заключённых двумя годами ранее.
   📄 Источники: STAT (8 мин чтения)/ Подробнее о доступности ленакапавира в Science
5. Вопросы биоэтики и безопасности в генотерапии
   Трагическая смерть 6-летней девочки в Китае, прошедшей генную терапию для исправления дефектного гена в клетках головного мозга, подняла острые вопросы о биомедицинском надзоре, рисках, стоимости лечения и порядке публикации доклинических результатов. Ряд экспертов по генной терапии и биоэтиков выражают обеспокоенность тем, что родители пациентки, самостоятельно оплатившие лечение, не были должным образом проинформированы о рисках. Также высказываются сомнения в достоверности доклинических данных, опубликованных ранее в журнале Nature, и отмечается недостаток прозрачности в отношении исследований на приматах, вызвавших сигналы по безопасности.
   📄 Источник: Science/ Подробнее об истории Мэй в Science
6. Статины и риск развития сахарного диабета 2-го типа: роль гендерного фактора
   Систематический обзор 21 клинического исследования, опубликованный в npj Women’s Health, показал, что приём статинов умеренно увеличивает риск возникновения сахарного диабета 2-го типа, причём в равной степени у мужчин и у женщин. В то же время из-за исторически недостаточного включения женщин в клинические испытания механизмы, связанные с полом, остаются малоизученными. Авторы подчёркивают, что доказанная польза статинов в снижении сердечно-сосудистого риска существенно перевешивает повышение вероятности развития диабета 2-го типа, поэтому данный риск вряд ли может служить основанием для отказа от терапии, однако его необходимо учитывать при определении тактики назначения. Исследователи призывают к проведению более целенаправленных работ для выяснения возможных половых различий.
   📄 Источник: npj Women’s Health

#ТрансляционнаяМедицина #Дайджест #Генотерапия #Онкология #КлиническиеИсследования #Статины #Биоэтика #ЖурналТМ

Уважаемые авторы, рецензенты и читатели журнала «Трансляционная медицина»!

Редакция информирует вас о том, что с 1 сентября 2026 года вступают в силу изменения в Федеральный закон «О государственном регулировании в области генно-инженерной деятельности» (ст. 13¹) и Постановление Правительства Российской Федерации от 15 июня 2026 года № 750 «О передаче генетических данных человека за пределы территории Российской Федерации».

Новые нормативные акты устанавливают обязательный порядок передачи генетических данных человека за пределы Российской Федерации, под который подпадает в том числе публикация рукописей в научных журналах, предоставление доступа к данным иностранным рецензентам, а также депонирование материалов в международные репозитории и базы данных.

Порядок подачи рукописей с 1 сентября 2026 года

Редакция журнала «Трансляционная медицина» принимает к рассмотрению рукописи, содержащие генетические данные человека, исключительно при соблюдении следующих условий в зависимости от характера исследования:

Журнал «Трансляционная медицина» представляет тематический выпуск, посвященный актуальным исследованиям внеклеточных везикул – ключевых инструментов межклеточных взаимодействий и перспективных терапевтических агентов современной медицины.

В номере представлены результаты фундаментальных и прикладных исследований отечественных специалистов в области разработки новых методов изучения внеклеточных везикул, а также клинические наблюдения в сфере гинекологии, андрологии и терапии. Особую ценность представляют обзорные и аналитические материалы, указывающие на перспективные направления дальнейших исследований и возможности практического применения полученных знаний.

Параллельно с публикацией тематического выпуска мы запустили специальный научно-популярный нейросетевой подкаст, который позволит глубже погрузиться в проблематику внеклеточных везикул и обсудить актуальные вопросы их исследования. Приглашаем всех заинтересованных специалистов ознакомиться с материалами выпуска.

Следите за новыми публикациями и будьте в курсе последних достижений современной медицины вместе с журналом «Трансляционная медицина»!

Исследование внеклеточных везикул как инструментов межклеточных взаимодействий, диагностических маркеров многих заболеваний и патологических состояний, а также потенциальных терапевтических агентов в последнее время приобретает массовый характер. Много сделано в создании и повышении качества стандартов исследования, доступности методов для широкого круга лабораторий, унификации методов валидации получаемых результатов. Как следствие, не только растет качество и количество проводимых научных исследований, но имеет место трансфер разрабатываемых подходов в клиническую практику. Все большее внимание ученых привлекают внеклеточные везикулы в качестве посредников межклеточных коммуникаций за счет доставки молекулярного груза, носителей нуклеиновых кислот при разработке РНК-вакцин, модуляторов иммунного ответа. Следуя актуальным трендам современной науки, в том числе в области трансляционной медицины, мы объявляем о выпуске тематического выпуска журнала и приглашаем к публикации исследователей, работающих в области изучения роли внеклеточных везикул в патогенезе заболеваний и патологических состояний, оценки диагностического потенциала внеклеточных везикул, а также возможностей их применения в терапевтических целях.

Алексей Сергеевич Головкин, д.м.н., руководитель группы генно-клеточной инженерии Института молекулярной биологии и генетики НМИЦ им. В. А. Алмазова, профессор кафедры микробиологии и вирусологии Института медицинского образования НМИЦ им. В. А. Алмазова, ведущий научный сотрудник НИЛ аутоиммунных и аутовоспалительных заболеваний НЦМУ «Центр персонализированной медицины»,  выпускающий редактор тематического номера журнала

Уважаемые читатели, авторы и рецензенты журнала "Трансляционная медицина"! 

Рады сообщить, что журнал "Трансляционная медицина" с 2022 года индексируется в реферативной базе данных статей из авторитетных российских журналов RSCI (Russian Science Citation Index). 
Включение нашего журнала в RSCI стало возможным благодаря неуклонно возрастающему качеству публикуемых в журнале исследований и соответствию их международным стандартам.